911制品

2024年11月11日，由911制品沉树红教授作为主要研究者发起的IIT临床研究项目“评价人诱导多能干细胞来源血小板对急性白血病化疗引起的血小板减少症患者的安全性和有效性的临床研究”启动会在911制品顺利召开。张浩院长及血液肿瘤科、临床研究中心等多科室项目参与骨干与会；河络新图生物科技（上海）有限公司王文元董事长等出席。

会议伊始，张浩院长致辞表示，本项目是首个在国内开展的iPSCs来源血小板临床研究项目，iPSCs来源血小板有望惠及所有众多血小板输注的患者，期待参与单位充分投入资源，一起高质量完成本研究项目，并预祝本次研究项目能取得圆满成功。随后，洪莉副院长、血液科胡文婷主任、张辉主任、临床研究中心孙心岩主任等就剂量、有效性、给药流程等进行详细沟通讨论。

【项目研究背景】

• 血小板减少症

血小板减少症是多种疾病的主要临床表现或常见并发症，血小板减少症的发生机制可以概括为血小板生成减少、血小板消耗与破坏增加、血小板分布异常及血液稀释 4 种机制。血小板减少症的治疗原则为首先治疗原发病，为避免因为血小板过低引起致命性出血，可采取血小板输注、药物和脾切除等治疗方式。目前，由于血小板离体后在保存过程中易发生活化，即发生功能损伤，且保存期仅 5 天；无偿献血者，尤其血小板捐献者紧缺，又更限制了血小板制品的来源，加重了临床血小板制品的供应短缺。因此，科学家们希望在体外生产血小板，以解决临床血小板制品的供应问题，iPSC 来源血小板可解决此项临床问题。

• 诱导多能干细胞 (induced pluripotent stem cells, iPSCs) 来源血小板

iPSCs来源血小板是由河络新图生物科技（上海）有限公司生产研发的针对血小板减少症治疗的制剂，以期为未来需要输注血小板治疗的患者提供新的治疗希望。

诱导多能干细胞( induced pluripotent stem cells，iPSCs)可以在体外诱导产生巨核细胞( megakaryocytes，MKs) 和血小板，成为临床用血潜在的血细胞资源和研究人类血小板的有用工具，且iPSC 来源血小板具有以下优势：1）iPSC 来源于人的体细胞，取材不局限；2）可在体外无限增殖培养，解决临床血小板供应短缺问题；3）功能和形态与天然血小板类似；4）不触及伦理和道德问题；5）感染风险低。随着研发技术的发展，已经成为一种技术成熟，可量产的优选血小板生成手段。